再攀高峰 | 研发管理班登顶早期探索性临床试验之巅

导读

药物研发的科学管理专业能力培养项目之模块六—药物临床试验开发的实施与管理（1）：探索性临床试验于6月25日在北京顺利结课。临床试验是药物开发过程中的关键环节，但同时又是我们的薄弱环节，所以两个临床模块同学们都是期待已久。虽然遇到北京的强降雨天气，老师和同学们克服着航班取消、改签高铁、连夜卧铺等重重困难，都如期回到课堂。通过四天“烧脑”的课程学习，从临床药理学到PK/PD原理，从群体药代动力学到药物相互作用的研究与评价，从FIH到POC的临床试验设计到临床试验的实施与管理，同学们在理解探索性临床试验的风险控制与评价的基础上，系统学习了早期临床开发的试验设计与实施管理，并进一步理解掌握了早期临床试验开发的风险控制与关键要素。面对临床开发模块的第一座高峰，大家成功登顶！

“格物致知，经世致用”

课程主席：史军博士

罗氏早期临床开发和临床药理学（中国）负责人

“格物致知，经世致用”是课程主席史军老师对该模块课程的期许。“格物致知”，意指拟通过探究药物机理，以数学模型描述之，将数据化为知识，以预知下一步试验的结果。“经世致用”，意指通过学习临床药理学概念、原理和方法学，广泛应用于各个治疗学领域，化科学知识为新药研发产业。

史军博士首先从药物研发及其早期临床研究概述出发，让同学们牢记：新药研发“点石成金”的两要素（适应症和给药方案），新药研发从早期研发到后期临床开发的两条贯穿始终的“信息流”（从Exposure到PK，从Response到PD），以及牢记药物作用的两面性：优化剂量和给药方案获取最大临床效益。此外，从新药研发的价值链入手带领同学们分析了早期临床开发的项目管理与决策。同时，史博士强调，早期探索性临床研究是药物研发过程的重要里程牌，千万不要忽视药政法规监管，注重IND申报的各个环节的关键节点。

其次，通过对临床药理学基本概念的讲授，使学员了解PK/PD的基本原理，PKPD参数的解读、药物剂量的制定和在新药研发决策时的定量分析和判断。此外，讲授了群体药代动力学和传统方法之间的差异，以及为药物开发过程提供的优势、潜在陷阱和常见问题；并通过讨论自学加教授点评的形式，学习了特殊人群（器官功能不全病人）安全性、耐受性和药代试验的基本设计思路及数据解读。

而后，史博士为同学们系统讲授目标产品概要（target product profile, TPP）和新药临床开发计划（Clinical Development Plan，CDP）。TPP是产品开发的纲领性文件，是以最终药品说明书（labeling）所规定的内容为参照或为假设起点而分阶段补充和完善的文件，最终的TPP就是药品说明书。而新药研发是沿着价值链不断学习与确证的过程，作为实施方案，CDP要与时俱进，虽然是立足于Development,更有始于Research，在每个决策点前、后都要及时更新并充实。

ADME、rBABEFE及DDI在早期新药研发中的重要性

课程教授：赵 蓉 博士

基石药业药代动力学及临床药理副总裁

赵蓉博士通过ADME（药物吸收、分布、排泄和代谢）、rBABEFE（相对生物利用度、生物等效性及食物影响）及DDI（药物相互作用）三个方面的系统讲授，使同学们系统了解这三种试验在新药研发中的重要作用，掌握人体ADME临床试验的方案设计的主要考虑因素、数据分析方法与对试验结果的解读，系统了解创新药及仿制药BA/BE试验要求的异同点，并掌握DDI临床研究的方法、结果解读及说明书语言，为下一步决策做基础。

期间，同学们结合自身实际工作中的问题，通过同学间的交流讨论与老师的精准点评，解答了困惑，也给予大家更多的思考。

SAD/MAD及遗传药理学和药物基因组学（PGx）

课程教授：郁志刚博士

安进公司中国区医学发展总监、全科医学治疗领域负责人

郁志刚博士重点讲授了首次人体临床试验安全初始剂量的选择和剂量递增，SAD（单次递增给药）和MAD（多次递增给药）的试验设计和考量，使同学们了解了FIH的非临床安全要求，SAD和MAD研究中的创新研究设计，MAD中的PoC队列的早期信号检测以及新科技和早期试验的最新趋势。

为了使学员更加系统了解药理学全貌，郁博士重点讲授了遗传药理学和药物基因组学（PGx）的基本原理及在药物研发中的应用，并通过英国著名Biotrial事件的小组讨论，使同学们充分理解临床药理学全貌及精髓。

全面的QT试验（TQT）

课程教授：李海燕教授

北京大学第三医院药物临床试验机构主任

在掌握以上知识和方法后，李海燕教授讲授了全面QT试验（Thorough QT study，TQT）的基本原理和试验设计，在学习ICH E14 指南的基础上，系统梳理TQT和IQT的设计及试验结果解读，指导同学们如何依据TQT和IQT的结果来决策后期的试验设计。

从FIH到POC的案例分析：抗感染药物

史军博士以HCV、HBV和细菌耐药性的关键挑战入手，通过抗感染药物POC案例，使学员学习了基于PoM / PoC临床终点的研究设计，以及如何从ID药物、病原体和宿主的三角测量中解读数据，并学习了组合疗法的关键原则、试验设计和挑战。

从FIH到POC的案例分析：抗肿瘤药物

课程教授：彭彬博士

诺华制药全球肿瘤转化医学上海中心执行总监

彭彬博士从案例故事入手讲授了抗肿瘤药物领域的POC。当前，癌症治疗的成功率仍然很低，传统药物治疗模式可能不是最佳的，靶向治疗为癌症治疗和药物开发提供了新的机会，那么抗肿瘤药物POC在II期与生物标志物假设检验、POC研究结合与肿瘤学基因组学。

从FIH到POC的案例分析：心血管、免疫及神经系统药物

课程教授：陆志红博士

葛兰素史克（上海）医药研发公司高级总监

陆志红博士为同学带来慢病领域的POC案例分享，她从心血管、免疫及神经系统三个领域药物入手，重点讲授了慢性疾病早期临床发展（FIH to POC）的共性与特殊性。陆博士提示大家，慢性疾病药物的早期开发存在诸多挑战，例如缺乏良好的动物模型和生物标志物，以及由于持续时间和成本考虑而无法评估晚期发展所需的治疗终点，早期开发需要考虑当前及未来TPP的竞争格局。

从FIH到POC的案例分析：生物制品

课程教授：黄悦博士

默克雪兰诺全球早期发展部中国临床药理部负责人

黄悦博士以生物制品研发现状及大分子和小分子的异同入手，以肿瘤和非肿瘤两个领域生物制品案例入手，带领大家学习了生物制品在FIH到POC研究的关键点。

临床试验的伦理学原则和管理规范

临床试验的实施和管理

课程教授：蒋燕敏 老师

赛诺菲中国研发中心质量运营负责人

蒋燕敏老师从临床试验运营管理的角度，讲授了临床试验的伦理学原则及管理规范与临床试验的实施和管理两部分内容。基于蒋老师丰富的经验，同学们深入理解了临床试验面临的伦理学问题及原则，加深了对GCP基本原则和要求的理解；通过对临床试验实施的过程、主要步骤内容及相关者责任和管理要求的学习，掌握了临床试验实施和管理的要点，并学会选择和协调相关合作方，如CRO和中心实验室等。此外，进一步熟悉临床试验质量保证体系的组成和要求，不良事件报告的法规要求和临床试验安全性检测体系及管理。

精彩讲座—“我国药品检查现状和趋势”

特邀讲者：董江萍  研究员

国家审查核验中心副主任

亦弘商学院研究员

课程期间，学院特别邀请国家审查核验中心董江萍副主任为同学们讲解了我国药品检查的现状与趋势，并与同学们展开了充分的互动与讨论。

学习沙龙 ：知识产权前瞻布局

课程期间，班委特别邀请资深知识产权专家曹津燕老师解读“知识产权前瞻布局”，通过对常见知识产权问题、布局及如何合理运用知识产权来受益政策优惠，进一步加深了同学们对于知识产权的理解。

午后加油站：无敌风火轮

课程期间，班委组织了身体力行的小游戏，挑战脑力和体力，培养团队协助能力！

“登山感言”

• 吴素林（河南润弘）：本课程让我对临床试验开发的实施与管理有了系统的学习，对我以后的工作开展起到了指导作用，为下一阶段研发管理的正确决策提供了帮助。

• 郝蕊（北京珅奥基）：相较于临床前研发，临床试验要更为谨慎、更为系统，需要更多的协调，更多的沟通，需要全科科学家的参与。

• 刘钫（天津药物研究院）：有些内容是用来长见识的，有些是来改变研发思路和思维方式的，有些可以拿到工作中用的，收获颇丰！

• 闫艳娇（上海建信资本）：亦弘在课程设置上非常有系统逻辑，内在联系非常紧密，课堂上我们学知识；课下学员们充分交流信息、分享。人人皆为师，处处皆学问！

登顶靓影

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